□ 寶雞市政協

　　世界衛生組織(WHO)定義的罕見病為患病人數占總人口的0.65‰～1‰的疾病，如肺動脈高壓、克羅恩病(尤其兒童克羅恩病)、苯酮尿癥等。由于其發病率低，經濟效益不高，對于罕見疾病的藥物研發、制造或引進缺乏動力，導致臨床治療藥物十分稀缺。另外，我國對于罕見病的研究起步較晚，用于罕見病的治療藥物極少被納入醫保和商業保險，高昂的醫療費用給患者家庭帶來的經濟壓力巨大。

　　為此建議：

　　一是建立罕見病用藥醫療保障機制。針對“有明確診斷的罕見病，且有特定藥物治療”的患者人群，建立用藥登記制度，設立罕見病藥品庫，建立藥品儲備制度，確保臨床用藥可及性。通過地方談判、大病補充保險、按病種付費等措施，將罕見病用藥納入省級醫保報銷范疇。

　　二是成立罕見病治療專項救助基金，支持罕見病患者的治療。

　　三是建立罕見病病例登記系統和病人數據庫，加大罕見病流行病學研究，為制定醫療保障政策提供決策依據。